05
نورون
- توسعه یافته توسط: BrainStorm
- موارد مصرف: اسکلروز جانبی آمیوتروفیک
- PDUFA تاریخ: 8 دسامبر 2023
انتظار میرود NurOwn شرکت BrainStorm Cell Therapeutics، راه طولانی آن در برابر اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) در اوایل دسامبر به پایان راه برسد.
شرکت بیودارویی مستقر در اسرائیل و نیویورک در ابتدا قرار بود درخواست BLA را در اوایل سال 2021 ارسال کند، اما FDA گفت آزمایش فاز III آنها شواهد قابل توجهی را که برای حمایت از BLA لازم است به دست نیاورد. این کارآزمایی اکنون به نقطه پایانی پاسخ درمانی اولیه خود رسیده است، با 34.7 درصد از بیماران، بهبود درمانی مطلوب 1.5 امتیاز در ماه در مقیاس رتبه بندی عملکردی ALS (ALSFRS-R) نشان داده شده است.
در صورت تایید، NurOwn دومین درمان جدید ALS در سال 2023 خواهد بود، پس از تایید آوریل توسط Biogen و Ionis برای Qalsody (برای SOD1-ALS).
06
Exa-cel و Lovo-cel
- سازمان: CRISPR Therapeutics/Vertex and Bluebird bio
- نشانه: بیماری سلول داسی شکل (SCD)
- تاریخ PDUFA: 8 دسامبر 2023 و 20 دسامبر 2023
انتظار می رود بیماران مبتلا به بیماری سلول داسی شکل (SCD) امسال دو گزینه درمانی جدید داشته باشند.
FDA Exa-cel (exagamglogene autotemcel) Vertex و CRISPR Therapeutics را در 8 دسامبر (همان روز با درمان اسکلروز جانبی آمیوتروفیک NurOwn BrainStorm) تایید خواهد کرد. در صورت تایید، exa-cel اولین محصول ویرایش ژن CRISPR خواهد بود که توسط FDA برای هر نشانه ای تایید شده است. BLA های exa-cel برای SCD و نشانه های بتا تالاسمی وابسته به انتقال خون (TDT) اولین کاربردهای درمانی CRISPR هستند که توسط FDA پذیرفته شده اند. exa-cel دارای تاریخ PDUFA 30 مارس 2024 برای TDT است.
SCD و TDT هر دو به دلیل جهش در ژن بتا-کادهرین ایجاد می شوند که پروتئین های حیاتی برای عملکرد هموگلوبین تولید می کند. این جهش ها باعث ایجاد هموگلوبین غیر طبیعی می شود که منجر به کم خونی مشخصه هر دو بیماری می شود. exa-cel یک درمان ویرایش ژنی اتولوگ ex vivo است که از سیستم CRISPR-Cas9 برای ویرایش سلولهای بنیادی خونساز بیمار به منظور تولید سطوح بالای هموگلوبین جنینی (هموگلوبین) استفاده میکند. exa-cel می تواند از نیاز به تزریق خون در بحران های انسداد عروق TDT و SCD (VOCs) برای بیش از 30 ماه جلوگیری کند یا به طور چشمگیری کاهش دهد.
شکل 7. نمودار شماتیک مکانیسم اثر lovo-cel، منبع: Yakudo Data
CRISPR شرکت Vertex، Bluebird bio را داغ کرده است، که در حال آماده شدن برای سومین ژن درمانی خود برای یک بیماری نادر است. مانند exa-cel، lovo-cel (lovotibeglogene autotemcel) یک ژن درمانی یکباره است که برای افزودن یک نسخه از فرم اصلاح شده ژنتیکی ژن پروتئین بتا به سلول های بنیادی خونساز استخراج شده از بیمار طراحی شده است. FDA قرار است در 20 دسامبر در مورد تایید lovo-cel تصمیم گیری کند.
07
کاپیواسرتیب
- سازمان: AstraZeneca
- موارد مصرف: سرطان سینه
- PDUFA تاریخ: 31 دسامبر 2023
شکل 8. فرمول ساختاری Capivasertib، منبع: Yakudo Data
Capivasertib یک مهارکننده جدید، قوی و انتخابی رقابتی با ATP پان-AKT کیناز با فعالیت مشابه در برابر سه ایزوفرم AKT1، AKT2 و AKT3 است. کارآزمایی فاز 3 آن میتواند پایهای برای تأیید نظارتی کاپیواسرتیب در ترکیب با فولوسترانت بهعنوان یک درمان مرحله دوم یا پایانی برای سرطان سینه HR مثبت/HER{9}}متاستاتیک و در ترکیب با پاکلیتاکسل به عنوان اولین درمان فراهم کند. درمان خطی برای سرطان پستان سه گانه منفی پیشرفته یا متاستاتیک موضعی. پیشبینی میشود که capivasertib پتانسیل این را دارد که ضربهای سنگین باشد.
08
میریکیزوماب
- توسعه دهنده: الی لیلی
- موارد مصرف: کولیت اولسراتیو و بیماری کرون
Mirikizumab یک آنتی بادی مونوکلونال است که ممکن است به درمان درجه اول کولیت اولسراتیو کولیت اولسراتیو (UC) و همچنین درمان کلاس III برای بیماری کرون تبدیل شود. به عنوان بخشی از طیف وسیعی از درمان های نوظهور با مکانیسم های جدید عمل، به افزایش سهم بازار رو به رشد این درمان ها کمک می کند. اگرچه درخواست BLA لیلی برای میریکیزوماب در آوریل سال جاری به دلیل مشکلات مربوط به ساخت، نامه پاسخ کامل (CRL) از FDA دریافت کرد، اما اعداد بالینی آن مورد تردید نیست و تخمین زده می شود که میریکیزوماب در طول سال توسط لیلی تایید شود. کولیت اولسراتیو و انتظار می رود پس از انجام تنظیمات، تا سال 2025 برای درمان بیماری کرون تایید شود.
ارجاع:
1. McKenzie, H. 9 تصمیمات مورد انتظار FDA در نیمه دوم سال 2023. Biospace. 29. 06. 2023.